遺伝子治療

既存の治療法では有効性が期待できない疾患に対して、遺伝子自身もしくは遺伝子を導入した細胞を投与することで症状の改善や治癒をめざす治療法。

1989年米国で悪性褐色腫患者への治療が初めて行われ、その後も米国を中心に癌や難治世遺伝性疾患患者に対する治療が行われていて、現在では約370以上の臨床研究が世界中で行われていて、2000年までに治療を受けた患者数は米国だけでも4,000人を超えている。